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骨髓增生异常综合征的治疗包括药物治疗和干细胞移植。药物治疗包括沙利度胺、乙酰胺和造血生长因子。特效药物包括维甲酸、三氧化二砷和去甲基药物。对正治疗的方式为输血,如果感染发生,应使用广泛的抗生素来进行治疗。长期输血会导致铁超载,需要进行除铁治疗。最后,异基因干细胞移植是治疗该病的唯一途径。